Sanofi's venglustat earns Breakthrough Therapy designation for type 3 Gaucher disease

요약

“FDA grants Breakthrough Therapy designation to venglustat for treating neurological symptoms of type 3 Gaucher disease”
“Phase 3 study shows statistically significant improvements in neurological symptoms compared to enzyme replacement therapy”
“Venglustat is a novel oral glucosylceramide synthase inhibitor that reduces abnormal accumulation of sugar-and-fat molecules”

Profit ▲ Debt low Cash neutral Valuation low Drawdown low Recent decline

Sanofi의 venglustat, 3형 가우처병 치료제로 돌파구 치료제 지정
FDA가 3형 가우처병의 신경학적 증상 치료를 위해 venglustat에 돌파구 치료제 지정
3상 연구에서 효소 대체 요법 대비 신경학적 증상 개선 통계적 유의성 입증
Venglustat은 당지방 분자 이상 축적을 줄이는 새로운 경구 글루코실세라마이드 합성효소 억제제

출처: WebWire
링크: https://www.webwire.com/ViewPressRel.asp?aId=352250

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